Equilíbrio

Doença falciforme: terapia gênica, uma alternativa ao transplante?

A doença falciforme é uma doença de sangue de origem genética. Até agora, o único tratamento consistia em um transplante de medula óssea. Hoje, a terapia genética está trazendo novas esperanças.

Com 50 milhões de pessoas infectadas em todo o mundo, a doença falciforme é a doença genética mais comum. Os pacientes produzem células anormais vermelhas do sangue, foice-forma, que perturbam a corrente sanguínea. Esta anomalia pode ter vários impactos na saúde crises vaso-oclusivas, a susceptibilidade a infecções, acidente vascular cerebral, anemia grave por hemólise de glóbulos vermelhos, etc ... Se transfusões mensais podem melhorar a qualidade de vida dos pacientes, eles infelizmente não são suficientes para proteger os órgãos contra as consequências da doença. Até agora, a única cura conhecida era o transplante de medula óssea. No momento, várias equipas de investigação franceses se reuniram para realizar um ensaio clínico sobre a eficácia da terapia genética e os resultados iniciais parecem muito promissores.

Terapia gênica, um grande avanço na doença falciforme

Pela primeira vez, um adolescente está a caminho da recuperação após receber terapia gênica. Os pesquisadores pegaram células-tronco hematopoiéticas nas quais introduziram uma cópia normal do gene da hemoglobina. Nove meses depois de receber este transplante de células corrigido, o paciente está bem e produz cerca de 51,5% de hemoglobina normal. Ele não precisa mais de transfusão mensal e não tem mais um episódio vaso-oclusivo. " Esperamos expandir essa estratégia muito rapidamente para todos os pacientes cuja situação clínica requer um transplante alogênico, mas não têm um doador familiar compatível ", disse o Pr. Marina Cavazza, líder da equipe do instituto IMAGINE (Instituto de doenças genéticas) que participaram no desenvolvimento deste tratamento em parceria com o Hospital Necker Crianças. Esses resultados foi apresentado a Sociedade Americana de Hematologia.

Fonte: comunicado de imprensa da Assistência Publique-Hôpitaux de Paris, 15 de dezembro de 2015.

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